BAKGRUNN (fra europaparlaments- og rådsforordningen, dansk utgave)

(1) Nogle sygdomme er så sjældne, at udgifterne til udvikling og markedsføring af lægemidler, der er beregnet til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af disse, ikke vil kunne afskrives gennem det forventede salg af produktet; den farmaceutiske industri vil ikke være tilbøjelig til at udvikle sådanne lægemidler på normale markedsvilkår; de benævnes "lægemidler til sjældne sygdomme";

(2) patienter, som lider af sjældne sygdomme, bør have adgang til lige så kvalificeret behandling som andre patienter, og det er derfor nødvendigt at give den farmaceutiske industri incitamenter med henblik på at fremme forskning, udvikling og markedsføring af egnede lægemidler; USA og Japan har siden henholdsvis 1983 og 1993 haft ordninger, der tilskynder til udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme;

(3) i Den Europæiske Union er der kun truffet få foranstaltninger på nationalt eller fællesskabsplan til at fremme udviklingen af lægemidler til sjældne sygdomme; sådanne foranstaltninger bør vedtages på fællesskabsplan, så man kan udnytte fordelene ved et så stort marked som muligt og undgå at sprede begrænsede ressourcer; en fællesskabsaktion er at foretrække frem for, at medlemsstaterne træffer foranstaltninger uden koordinering, hvilket risikerer at medføre konkurrenceforvridning og at lægge hindringer i vejen for handelen inden for Fællesskabet;

(4) de lægemidler til sjældne sygdomme, der kan omfattes af en sådan aktion, bør identificeres klart og uden besvær; det forekommer mest hensigtsmæssigt, at der med henblik herpå udarbejdes en åben og gennemsigtig fællesskabsprocedure for udpegelse af lægemidler som lægemidler til sjældne sygdomme;

(5) der bør fastlægges objektive kriterier for udpegelsen af lægemidler til sjældne sygdomme; sådanne kriterier bør tage udgangspunkt i prævalensen af den lidelse, man søger at diagnosticere, forebygge eller behandle; en prævalens på højst fem ud af 10000 personer anses almindeligvis for at være en passende tærskel; lægemidler beregnet til behandling af en livstruende, invaliderende, alvorlig eller kronisk lidelse, bør kunne udpeges, selv om prævalensen af lidelsen er højere end fem ud af 10000;

(6) der bør nedsættes et udvalg med mandat til at behandle enhver ansøgning om udpegelse, der er sammensat dels af eksperter udnævnt af medlemsstaterne dels af tre repræsentanter for patientorganisationer, der udnævnes af Kommissionen, samt af tre andre personer, som udnævnes af Kommissionen efter indstilling fra Det Europæiske Agentur for Lægemiddelvurdering; agenturet bør sikre en passende samordning mellem Udvalget for Sjældne Lægemidler og Udvalget for Farmaceutiske Specialiteter;

(7) patienter med sjældne lidelser bør have ret til lægemidler af samme kvalitet, sikkerhed og effektivitet som de lægemidler, andre patienter har adgang til; lægemidler til sjældne sygdomme bør derfor igennem den sædvanlige evalueringsprocedure; det bør være muligt for sponsorer af lægemidler til sjældne sygdomme at få en fællesskabstilladelse; for at gøre det lettere at opnå og bevare denne fællesskabstilladelse, bør der gives i hvert tilfælde delvis dispensation fra det gebyr, der skal betales til agenturet; dette bør modtage kompensation over fællesskabsbudgettet for det deraf følgende indtægtstab;

(8) erfaringerne fra USA og Japan viser, at den mest effektive måde, hvorpå man kan tilskynde den farmaceutiske industri til at investere i udvikling og markedsføring af lægemidler til sjældne sygdomme, er at stille i udsigt, at der kan opnås eksklusivret på markedet i en vis årrække, hvor investeringen kan afskrives; bestemmelserne om databeskyttelse i artikel 4, stk. 8, litra a), nr. iii), i Rådets direktiv 65/65/EØF af 26. januar 1965 om tilnærmelse af lovgivning om lægemidler giver ikke tilstrækkelig tilskyndelse hertil; medlemsstaterne kan ikke vedtage en sådan foranstaltning uden at give den en fællesskabsdimension, da dette vil være i modstrid med direktiv 65/65/EØF; medlemsstaternes ukoordinerede vedtagelse af sådanne foranstaltninger ville skabe hindringer for handelen inden for Fællesskabet og således føre til fordrejning af konkurrencevilkårene og modvirke det indre marked; eksklusivret på markedet bør imidlertid begrænses til den terapeutiske indikation, som ligger til grund for udpegelsen som lægemiddel til sjældne sygdomme, uden at dette anfægter de eksisterende intellektuelle ejendomsrettigheder; den eksklusive ret på markedet, som tildeles et lægemiddel til sjældne sygdomme i patienternes egen interesse bør ikke hindre markedsføringen af et lignende lægemiddel, som kan være til væsentlig gavn for personer med sådanne lidelser;

(9) de sponsorer af lægemidler til sjældne sygdomme, der udpeges i henhold til denne forordning, må i fuldt omfang kunne nyde godt af alle de foranstaltninger, som Fællesskabet eller medlemsstaterne vedtager til fremme af forskningen og udviklingen af lægemidler bestemt til diagnosticering, forebyggelse eller behandling af sådanne lidelser, herunder sjældne sygdomme;

(10) særprogrammet Biomed 2 under Den Europæiske Unions fjerde rammeprogram for forskning og teknologisk udvikling (1994-1998) har støttet forskning i behandling af sjældne sygdomme, navnlig udarbejdelsen af systemer, som gør det muligt hurtigt at udvikle lægemidler til sjældne sygdomme og at udarbejde oversigter over de lægemidler til sjældne sygdomme, der er til rådighed i Europa; bevillingerne til dette program havde til formål at fremme et tværnationalt samarbejde med henblik på grundlæggende og klinisk forskning af sjældne sygdomme; Fællesskabet prioriterer fortsat forskning i sjældne sygdomme som omhandlet i Kommissionens femte rammeprogram for forskning og teknologisk udvikling (1998-2002); med nærværende forordning indføres en retlig ramme, som muliggør hurtig og effektiv iværksættelse af resultaterne af denne forskning;

(11) sjældne sygdomme nævnes som et prioriteret område for Fællesskabets indsats inden for folkesundhed; i sin meddelelse om et handlingsprogram på fællesskabsplan om sjældne sygdomme, som led i indsatsen på folkesundhedsområdet, har Kommissionen besluttet at prioritere sjældne sygdomme i indsatsen inden for folkesundhed; Europa-Parlamentet og Rådet har vedtaget afgørelse nr. 1295/1999/EF af 29. april 1999 om vedtagelse af et EF-handlingsprogram vedrørende sjældne sygdomme som led i indsatsen inden for folkesundhed (1999-2003), som tager sigte på at stille oplysninger til rådighed, undersøge ophobede forekomster af sjældne sygdomme i en befolkning og støtte de pågældende patientorganisationer; nærværrende forordning er en af de prioriteringer, der defineres i nævnte handlingsprogram -