Markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår av humanmedisinske legemidler
Kommisjonsforordning (EF) nr. 507/2006 av 29. mars 2006 om betinget markedsføringstillatelse for legemidler for mennesker som omfattes av europaparlaments- og rådsforordning (EF) nr. 726/2004
Commission Regulation (EC) No 507/2006 of 29 March 2006 on the conditional marketing authorisation for medicinal products for human use falling within the scope of Regulation (EC) No 726/2004 of the European Parliament and of the Council
Fortolkningsdom avsagt av EU-domstolen 13.7.2023
Bakgrunn
BAKGRUNN (fra EØS-notatet)
Sammendrag av innhold
Før et legemiddel til mennesker blir godkjent for salg i ett eller flere medlemsland i EU skal det normalt ha vært utført omfattende studier for å sikre at legemiddelet er sikkert, av høy kvalitet og effektivt for målgruppen. Reglene om prosedyrene for å oppnå markedsføringstillatelse er fastsatt i Europaparlamentet og Rådets direktiv 2001/83 og i forordning 726/2004.
Av hensyn til folkehelsen og for å kunne tilgodese udekkede medisinske behov hos pasienter kan det imidlertid være nødvendig å tillate salg av legemidler på grunnlag av mindre fullstendige data enn det som normalt kreves. Forordning 726/2004 artikkel 14.7 og forordning 507/2006 inneholder bestemmelser om slik markedsføringstillatelse, som gis med særlige vilkår.
Forholdet til forordning 726/2004 artikkel 14.8, markedsføringstillatelse utstedt under særlige omstendigheter
Markedsføringstillatelse som beskrevet ovenfor, gitt med særlige vilkår jfr. forordning 507/2006 og 726/2004 artikkel 14.7, er noe annet enn markedsføringstillatelse som utstedes under særlige omstendigheter jfr. forordning 726/2004 artikkel 14.8.
Når det gjelder markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår gis tillatelse før alle data foreligger. Når de manglende data er på plass, skal markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår kunne erstattes med en markedsføringstillatelse uten slike vilkår.
For markedsføringstillatelser gitt i henhold til forordning 726/2004 artikkel 14.8 vil det derimot normalt ikke være mulig å skaffe komplette data.
Anvendelsesområde
Forordningen kommer til anvendelse på legemidler til mennesker som omfattes av forodning 726/2004 artikkel 3 nr. 1 og nr. 2 og som gjelder:
- Legemidler beregnet til behandling, forbygging eller medisinsk diagnose av alvorlig invalidiserende eller livstruende sykdom.
- Legemidler som skal brukes i nødsituasjoner ved trusler mot folkehelsen.
- Legemidler til sjeldne sykdommer i henhold til forodning 141/2000 artikkel 3.
Vilkår
Markedsføringstillatelse kan gis, til tross for at det ikke er fremlagt fullstendige kliniske data vedrørende legemiddelets sikkerhet og virkning, dersom følgende krav er oppfylt:
- Forholdet mellom nytte og risiko er positiv.
- Det er sannsynlig at søkeren vil være i stand til å fremskaffe fullstendige data.
- Udekkede medisinske behov vil bli oppfylt.
- Fordelen for folkehelsen veier opp for risikoen ved at dataene er mangelfulle.
Videre kan det i nødsituasjoner utstedes markedsføringstillatelse med særlige vilkår, når ovenfor nevnte krav er oppfylt, selv om det ikke er fremlagt fullstendige prekliniske eller farmasøytiske data.
Gyldighet
Markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår kan etter gyldighetsperioden på ett år fornyes med ett år av gangen.
Informasjon
Det er viktig at pasienter og helsepersonell er informert om at legemiddelet markedsføres på grunnlag av en markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår. Av pakningsvedlegget og preparatomtalen skal det derfor fremgå at tillatelsen er gitt med særlige vilkår. I preparatomtalen skal det også informeres om tidspunktet for når tillatelsen utløper.
EMEA (The European Medicines Agency)
Potensielle søkere om markedsføringstillatelse med særlige vilkår kan anmode EMEA om råd ved vurderingen av om et legemiddel hører inn under en av kategoriene i artikkel 2 (anvendelsesområder) og om betingelsen i artikkel 4 nr. 1 c) (udekket medisinske behov) er oppfylt.
EMEA skal utarbeide retningslinjer for den vitenskapelige anvendelsen og de praktiske forhold som er nødvendige for gjennomføring av denne forordningen.
Overvåkning
Det er viktig med økt bivirkningsovervåkning av legemidler gitt markedsføringstillatelse med særlige vilkår, blant annet skal periodiske sikkerhetsrapporter foreligge minst hver 6. måned. Direktiv 2001/83 og forordning 726/2004 har nærmere bestemmelser om dette.
Merknader
Godkjenning av legemidler er regulert i legemiddelforskriften, og forordning 507/2006 vil bli foreslått inntatt i ny legemiddelforskrift. (Ny legemiddelforskrift er foreslått i forbindelse med gjennomføringen av den såkalte legemiddelpakken).
Sakkyndige instansers merknader
Forordningen har vært behandlet i komiteen for legemidler til humant bruk, der Norge deltar ved Statens legemiddelverk.
Forordningen kan ikke inntas i EØS-avtalen før forordning 726/2004 er vedtatt i EØS-komiteen, eventuelt samtidig med denne. Forordning 726/2004 forventes å bli innlemmet i EØS-avtalen i løpet av høsten 2006, eventuelt våren 2007 (del av legemiddelpakken).
Rettsakten skal behandles av Spesialutvalget for tekniske handelshindringer.
Vurdering
Forordningen foreslås implementeret ved at den tas inn i utkast til ny legemiddelforskrift, eksempelvis i kapittel VI.
Status
Forordningen ble innlemmet i EØS-avtalen 29.05.2009.
Sammendrag av innhold
Før et legemiddel til mennesker blir godkjent for salg i ett eller flere medlemsland i EU skal det normalt ha vært utført omfattende studier for å sikre at legemiddelet er sikkert, av høy kvalitet og effektivt for målgruppen. Reglene om prosedyrene for å oppnå markedsføringstillatelse er fastsatt i Europaparlamentet og Rådets direktiv 2001/83 og i forordning 726/2004.
Av hensyn til folkehelsen og for å kunne tilgodese udekkede medisinske behov hos pasienter kan det imidlertid være nødvendig å tillate salg av legemidler på grunnlag av mindre fullstendige data enn det som normalt kreves. Forordning 726/2004 artikkel 14.7 og forordning 507/2006 inneholder bestemmelser om slik markedsføringstillatelse, som gis med særlige vilkår.
Forholdet til forordning 726/2004 artikkel 14.8, markedsføringstillatelse utstedt under særlige omstendigheter
Markedsføringstillatelse som beskrevet ovenfor, gitt med særlige vilkår jfr. forordning 507/2006 og 726/2004 artikkel 14.7, er noe annet enn markedsføringstillatelse som utstedes under særlige omstendigheter jfr. forordning 726/2004 artikkel 14.8.
Når det gjelder markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår gis tillatelse før alle data foreligger. Når de manglende data er på plass, skal markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår kunne erstattes med en markedsføringstillatelse uten slike vilkår.
For markedsføringstillatelser gitt i henhold til forordning 726/2004 artikkel 14.8 vil det derimot normalt ikke være mulig å skaffe komplette data.
Anvendelsesområde
Forordningen kommer til anvendelse på legemidler til mennesker som omfattes av forodning 726/2004 artikkel 3 nr. 1 og nr. 2 og som gjelder:
- Legemidler beregnet til behandling, forbygging eller medisinsk diagnose av alvorlig invalidiserende eller livstruende sykdom.
- Legemidler som skal brukes i nødsituasjoner ved trusler mot folkehelsen.
- Legemidler til sjeldne sykdommer i henhold til forodning 141/2000 artikkel 3.
Vilkår
Markedsføringstillatelse kan gis, til tross for at det ikke er fremlagt fullstendige kliniske data vedrørende legemiddelets sikkerhet og virkning, dersom følgende krav er oppfylt:
- Forholdet mellom nytte og risiko er positiv.
- Det er sannsynlig at søkeren vil være i stand til å fremskaffe fullstendige data.
- Udekkede medisinske behov vil bli oppfylt.
- Fordelen for folkehelsen veier opp for risikoen ved at dataene er mangelfulle.
Videre kan det i nødsituasjoner utstedes markedsføringstillatelse med særlige vilkår, når ovenfor nevnte krav er oppfylt, selv om det ikke er fremlagt fullstendige prekliniske eller farmasøytiske data.
Gyldighet
Markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår kan etter gyldighetsperioden på ett år fornyes med ett år av gangen.
Informasjon
Det er viktig at pasienter og helsepersonell er informert om at legemiddelet markedsføres på grunnlag av en markedsføringstillatelse gitt med særlige vilkår. Av pakningsvedlegget og preparatomtalen skal det derfor fremgå at tillatelsen er gitt med særlige vilkår. I preparatomtalen skal det også informeres om tidspunktet for når tillatelsen utløper.
EMEA (The European Medicines Agency)
Potensielle søkere om markedsføringstillatelse med særlige vilkår kan anmode EMEA om råd ved vurderingen av om et legemiddel hører inn under en av kategoriene i artikkel 2 (anvendelsesområder) og om betingelsen i artikkel 4 nr. 1 c) (udekket medisinske behov) er oppfylt.
EMEA skal utarbeide retningslinjer for den vitenskapelige anvendelsen og de praktiske forhold som er nødvendige for gjennomføring av denne forordningen.
Overvåkning
Det er viktig med økt bivirkningsovervåkning av legemidler gitt markedsføringstillatelse med særlige vilkår, blant annet skal periodiske sikkerhetsrapporter foreligge minst hver 6. måned. Direktiv 2001/83 og forordning 726/2004 har nærmere bestemmelser om dette.
Merknader
Godkjenning av legemidler er regulert i legemiddelforskriften, og forordning 507/2006 vil bli foreslått inntatt i ny legemiddelforskrift. (Ny legemiddelforskrift er foreslått i forbindelse med gjennomføringen av den såkalte legemiddelpakken).
Sakkyndige instansers merknader
Forordningen har vært behandlet i komiteen for legemidler til humant bruk, der Norge deltar ved Statens legemiddelverk.
Forordningen kan ikke inntas i EØS-avtalen før forordning 726/2004 er vedtatt i EØS-komiteen, eventuelt samtidig med denne. Forordning 726/2004 forventes å bli innlemmet i EØS-avtalen i løpet av høsten 2006, eventuelt våren 2007 (del av legemiddelpakken).
Rettsakten skal behandles av Spesialutvalget for tekniske handelshindringer.
Vurdering
Forordningen foreslås implementeret ved at den tas inn i utkast til ny legemiddelforskrift, eksempelvis i kapittel VI.
Status
Forordningen ble innlemmet i EØS-avtalen 29.05.2009.