(fra departementets EØS-notat, sist oppdatert 9.4.2010)

Sammendrag av innhold
Forskning og utvikling innen biologi, bioteknologi og medisin har resultert i at vi har fått gen- og cellebasert produkter som kan benyttes til forebygging og behandling av sykdommer og kroppslige dysfunksjoner hos mennesker. Innen bioteknologien er dessuten et nytt område utviklet, vevsteknologi, som kombinerer vitenskapen om cellebiologi, molekylær biologi, materialvitenskap og materialteknologi. Hensikten med vevsteknologi er å regenerere, reparere eller erstatte humant vev. For tiden benyttes vevsteknologi ved behandling av sykdommer og skader på hud, brusk og ben. Mer komplekse produkter er allerede under utvikling og kan komme ut på fellesskapsmarkedet om ikke lenge.

Genterapi, somatisk celleterapi og vevsteknologi er tre former for såkalt avansert terapi. Disse avanserte terapiene forventes å få vesentlig innflytelse på folkehelsen, ved å endre medisinsk praksis og forbedre pasientenes livskvalitet.

Terapiene har flere vitenskapelige, reguleringsmessige og økonomiske fellestrekk:

- De er basert på komplekse og innovative fremstillingsprossesser.

- Tilgangen til vitenskaplige og juridiske ekspertise som kan vurdere terapiene er begrenset. Det er derfor viktig å samle denne ekspertisen på fellesskapsnivå, blant annet for å sikre et høyt nivå på beskyttelsen av folkehelsen.

- Sporbarhet fra donor til pasient, langsiktig pasientoppfølgning og en effektiv strategi for håndtering av risiko etter at produktet er godkjent, er svært viktig for alle tre former for avansert terapi.

- Produkter til avansert terapi utvikles vanligvis av små og mellomstore bedrifter, av spesialiserte avdelinger hos større aktører, av sykehus eller vevsbanker. Virksomhetene gjennomgår rask og oftest radikal innovasjon.

Regelverket som gjelder for produktene er fragmentert og til dels ufullstendig. Produkter til genterapi og somatisk celleterapi er klassifisert som legemidler og omfattes av felleskapslovgivningen. Vevsteknologiske produkter er ikke klassifisert som legemiddel og er ikke omfattet av fellesskapslovgivningen. Dette innebærer at det anvendes ulike nasjonale fremgangsmåter med hensyn til klassifisering og godkjennelse, noe som hindrer "fri flyt" av produktene til avansert terapi. Det er derfor hensiktsmessig at produkter til avansert terapi blir underlagt en felles regulering som tar hensyn til produktenes vitenskaplige og tekniske egenskaper og de særlige forhold som gjør seg gjeldende for berørte økonomiske aktører.

Formålet med forordningen er:

- Å sikre et høyt beskyttelsesnivå av pasientenes helse.

- Å harmonisere markedsadgangen og få det indre markedet til å fungere bedre ved å etablere et skreddersydd og fullstendig regelverk for godkjenning og overvåkning (etter godkjenning) av produkter til avansert terapi.
- Å styrke konkurranseevnen for europeiske virksomheter som arbeider på dette området.
- Å skape klarhet i rettstilstanden samtidig som det sikres tilstrekkelig fleksibilitet på det tekniske plan.

Forordningens virkeområdet foreslås å være produkter til genterapi, somatisk celleterapi og vevsteknologi og som enten er fremstilt industrielt eller under anvendelse av en industriell prosess (det vil si faller inn under det generelle anvendelsesområdet for fellesskapets lovgivning).

Produkter til avansert terapi som fremstilles og anvendes på sykehus, på bakgrunn av at legen har bestemt at pasienten skal få slik behandling, vil derimot ikke omfattes av forordningen.

Nåværende krav til produkter til genterapi og somatisk celleterapi berøres ikke av forslaget. Den vesentlige endringen i forhold til disse produktene er at det opprettes ett nytt utvalg (se under) som skal høres i forbindelse med søknad om markedsføringstillatelse.

De viktigste bestemmelsene i forordningen er:

1. Definisjon av hva som regnes som produkter til avansert terapi, jf. artikkel 2

Produkter til avansert terapi regnes som legemidler dersom de enten:

- er legemidler til genterapi som definert i bilag I til direktiv 2001/83/EF eller

- er legemidler til somatisk celleterapi som definert i bilag I til direktiv 2001/83/EF eller

- er vevsteknologiske produkter som definert i forslaget. I henhold til forordningens artikkel 2 nr. 1 (b) er et vevsteknologisk produkt et produkt som inneholder bearbeidede celler eller vev og som fremstår som om det har egenskaper til å kunne regenerere, reparere eller erstatte humant vev. Vedlegg I til forordningen beskriver nærmere hva som er å anse som et vevsteknologisk produkt. 

2. Prosedyre for søknad om markedsføringstillatelse, jf. kapittel 3.

Det foreslås en obligatorisk sentralisert markedsføringstillatelse på fellesskapsplan for alle legemidler til avansert terapi, herunder vevsteknologiske produkter.

På grunn av at vurderingen av legemidler til avansert terapi ofte krever spesiell kunnskap foreslås det at EMEA oppretter en komitè for avanserte terapier (CAT). CAT sin hovedoppgave skal være å gi vitenskapelige råd om data i tilknytning til produkter til avansert terapi (se nærmere i forordningens kapittel 7 om sammensetning av og oppgavene til komitèen). CHMP skal konferere med CAT i forbindelse med vurdering av søknad om markedsføringstillatelse for produkter til avansert terapi.

3. Tekniske krav, jf. artikkel 7

Det stilles spesifikke tekniske krav til produktene til avansert terapi. Når det gjelder produkter til genterapi og somatisk celleterapi går de tekniske kravene frem av vedlegg I til direktiv 2001/83/EF og supplerende retningslinjer. Det foreslås å følge samme fremgangsmåte for vevsteknologiske produkter. Det vil si at spesifikke tekniske krav også for slike produkter skal gå frem av vedlegg I til direktiv 2001/83 og supplerende retningslinjer.

4. Overvåkning etter godkjennelsen, sporbarhet m.v., jf. artikkel 14 og 15

Fordi produkter til avansert terapi kan forbli i menneskekroppen lenger enn (konvensjonelle) legemidler, stiller forordningen krav om langsiktig pasientoppfølgning og overvåkning, både av virkninger og bivirkninger av legemidlet. Det stilles også krav til at det skal være mulig å spore både pasienten, produktet og det opprinnelige materialet.

Etiske aspekter:
På bakgrunn av uenighet mellom medelmsstatene når det gjelder spørsmålet om anvendelse av fosterstamceller, omfattes dette ikke av forordningen. Dette fremkommer ved nytt punkt 5 i artikkel 4 i dirkektiv 2001/83. Forbud mot eller adgang til anvendelse av fosterstamceller må derfor reguleres på nasjonalt plan

I henhold til artikkel 3 skal blant annet donasjon av produkter basert på humane celler og vev reguleres av direktiv 2004/23/EF. Dette innebærer at donasjon skal være frivillig, vederlagsfri og grundig vurdert med hensyn til smitterisiko. Donor og mottager sikres anonymitet. Direktiv 2004/23/EF er implementert i Norge ved forskrift 7. april 2006 nr. 391 om krav til kvalitet og sikkerhet ved håndtering av humane celler og vev.

Merknader

- Forordningen grenser mot regelverk på områdene bioteknologi, legemidler, medisinsk utstyr, biobanker og transplantasjon.

- Forordningen implementeres i legemiddelforskriften.

- Dersom Norge skal delta i komitèen for avanserte terapier (CAT) vil det kunne påføre norsk legemiddelmyndighet utgifter. Utgiftene vil i så fall dekkes innenfor Legemiddelverkets egne budsjetter. Det vurderes som nødvendig med en tilpasningstekst for å sikre norsk deltakelse i CAT.

Sakkyndige instansers merknader
Rettsakten har vært behandlet i Spesialutvalget for helse, der Arbeids- og inkluderingsdepartementet, Barne- og likestillingsdepartementet, Fornyings- og administrasjonsdepartementet, Helse- og omsorgsdepartementet, Kunnskapsdepartementet, Miljøverndepartementet, Nærings- og handelsdepartementet og Utenriksdepartementet er representer.

Vurdering
Forordningen anses som relevant og akseptabel for Norge.

I en tilpasningstekst til forordningen bør det gå frem at Norge skal delta i komitè for avanserte terapier (CAT). 

Andre opplysninger
Statens legemiddelverk og Helse- og omsorgsdepartementet har deltatt i Pharmaceutical Committee der forordningen har vært drøftet.

StatusForordningen ble vedtatt i EU 13. november 2007. Det forekommer mindre endringer i forhold til Kommisjonens forslag, men de er stort sett av presiserende art. Forordningen skal anvendes fra 30. desember 2008. Forordningen inneholder overgangsordninger for legemidler til avansert terapi som lovlig markedsføres før forordningen skal anvendes.

Rettsakten er til vurdering i EFTA/EØS-landene.